Vous êtes ici

Transplantation de cellules souches hématopoïétiques dans la leucodystrophie métachromatique type juvénile – Qu’est- ce qu’indique l’évolution précoce sur les résultats à long terme?

J. Beschle, S. Groeschel, C. Kehrer, M. Strölin, C. Raabe, U. Bayha, A. Bevot, M. Döring, A. Grimm, B. Bender, I. Krägeloh-Mann. Department of Pediatric Neurology and Developmental Medicine, University Children's Hospital of Tübingen, Tübingen, Germany

Objectif

La transplantation de cellules souches hématopoïétiques (HSCT) est actuellement la seule option de traitement disponible pour la leucodystrophie métachromatique juvénile (MLD). Bien que nous ayons précédemment identifié les «indicateurs pré-HSCT» pour les résultats à long terme, le but de ce travail était de caractériser l’évolution précoce après la HSCT.

Méthodes

Tous les enfants atteints de la MLD juvénile transplantés depuis 2001 à l’University Children’s Hospital of Tübingen ont été évalués pour la fonction motrice en utilisant GMFM-88 et pour la fonction cognitive en utilisant FSIQ avant et après la HSCT. De plus, les changements cérébraux ont été quantifiés par le score d'IRM, la charge de démyélinisation, le volume cérébral et la spectroscopie par RM.

Résultats

Treize enfants ont été transplantés avec succès sans complications importantes. Le suivi moyen après la transplantation était de 4,5 ans (1 - 13,5 ans). Les enfants qui ont perdu la fonction motrice après la HSCT se sont détériorés au cours des premiers mois après la HSCT (n = 6) tandis que les autres sont restés stables pendant cette période (n = 7) et n’ont montré aucune détérioration significative pendant la période supplémentaire d'observation. Le score FSIQ <85 avant la HSCT était également prédictif d'une détérioration rapide après la transplantation. La HSCT n'a pas eu d’impact sur la neuropathie. La corrélation des paramètres d'IRM avec l’évolution clinique après la HSCT sera présentée.

Conclusions

Nos données indiquent que si une détérioration se produit, elle se révèle précocement après la HSCT. Il semble y avoir deux explications possibles : soit la HSCT favorise une détérioration qui était déjà présente chez un enfant donné, soit la HSCT est efficace plus précocement que les 2 ans généralement admis comme nécessaires pour une reconstitution enzymatique neurologiquement significative. La comparaison entre les données de l’IRM et celles de l’histoire naturelle permettra d’apporter des éclaircissements sur ces questions.

 


References

http://dx.doi.org/10.1016/j.ejpn.2017.04.984